诺华公司的SMA基因疗法治疗获得FDA批准售价为2125亿美元锻钢球阀

诺华公司的SMA基因疗法治疗获得FDA批准，售价为21.25亿美元

上周五，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Zolgensma，这是诺华公司称为改变生命的药物的基因疗法，该药用于2岁以下的儿童，他们被诊断出患有生存运动神经元1的双等位基因突变的SMA （SMN1）基因。诺华公司在批准后的电话会议上表示，这项治疗费用为212.5万美元，5年每年425,000美元。

诺华公司首席执行官Vas Narasimhan表示，该公司认为Zolgensma将为有资格接受治疗的儿童及受该病影响的家庭创造“终身可能性”中国机械网okmao.com。Narasimhan一直在重塑诺华公司的资产，包括Zolgensma等尖端基因疗法，他表示，该批准是“基因疗法在重新设想治疗危及生命的遗传性疾病如脊髓性肌萎缩症方面的转变影响的证明”。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由SMN1基因缺陷或缺失引起。患有SMA的婴儿失去了负责肌肉功能的运动神经元，例如呼吸，吞咽，说话和行走。这种疾病可导致死亡。

Zolgensma是FDA批准用于治疗SMA的第一个也是唯一一个基因疗法，包括那些在诊断时有症状的患者。基于来自III期STRIVE试验的持续数据，基因治疗获得批准评估一次静脉输注Zolgensma对SMA 1型患者的疗效和安全性，该患者在6个月以下出现SMA症状。诺华公司称，数据显示Zolgensma提供了前所未有的生存率。患者的运动功能和持久的里程碑成就迅速改善，包括无需支持就能坐起来。来自单独的START临床试验的四年数据显示了对接受治疗的儿童的长期影响。诺华斯说，经过他们的治疗，许多人能够坐下，滚动，爬行，玩耍，有些人可以走路。

Zolgensma将由位于伊利诺伊州的诺华公司AveXis销售。AveXis去年被诺华公司以87亿美元收购。AveXis总裁Dave Lennon表示，该公司正在与商业和政府付款人合作，为患者迅速提供Zolgensma。由于费用高达数百万美元，列侬表示他们正在为一次性治疗提供“按时付费模式”。诺华公司表示，鉴于其罕见的疾病经验，包括基因和细胞疗法，CuraScript SD已被选为唯一的专业经销商。

有一段时间，预计Zolgensma的成本可能是今天宣布的212.5万美元的两倍。诺华公司表示，目前SMA治疗的10年费用超过400万美元。Biogen的Spinraza于2016年12月获得批准，治疗第一年的价格为750,000美元，之后每年的价格为375,000美元。这家瑞士制药巨头补充说，Zolgensma宣布的定价远低于ICER（临床和经济评论研究所）超罕见疾病的成本效益阈值。

在FDA批准Zolgensma之后发布的一份声明中，ICER总裁Steven D. Pearson称这是一个积极的结果，诺华公司定价其基因疗法。Pearson表示，宣布的价格处于ICER基于价值的价格基准范围的上限

“无论价格如何，保险公司都将覆盖Zolgensma，诺华公开谈论考虑价格接近500万美元的价格。对于患者和整个卫生系统而言，诺华公司选择将Zolgensma的价格与这些儿童及其家庭的利益更加一致，这是一个积极的结果，“Pearson说。

在美国之外，Zolgensma在欧洲拥有PRIME（PRIority MEdicines）称号，目前正在加速评估程序中进行审查，并在日本加速了Sakigake的指定。

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